Usa: modificato Dna di un paziente per curarlo

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Un 'nuovo' Dna per curare un paziente. L'esperimento che sta facendo il giro del mondo è stato realizzato lunedì all'Ucsf Benioff Children's Hospital di Oakland (California) su Brian Madeux, 44 anni, affetto da una rara malattia metabolica, la sindrome di Hunter. Scienziati statunitensi per la prima volta hanno provato a modificare un gene direttamente nel corpo di un uomo per cambiarne in modo permanente il suo Dna e cercare così di curare una malattia. Per sapere se la rischiosa terapia genica cui si è sottoposto sta dando i suoi frutti dovrà trascorrere un mese, ma solo fra tre mesi i medici avranno la conferma sul ripristino della produzione dell'enzima.

"Voglio correre questo rischio - ha detto Madeux - spero che possa aiutare altre persone". La modifica del Dna non era mai stata tentata sino ad ora "in corsa", ossia direttamente nel corpo di un uomo.

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La tecnica verrà testata per anche altre malattie, inclusa l'emofilia. "Sono disposto a prendere questi rischi". La Sangamo Therapeutics ha messo a punto circa dieci anni fa queste "forbici molecolari", che si chiamano nucleasi delle dita di zinco, che tagliano il pezzetto di Dna che si vuole eliminare, sostituendolo con quello che interessa. Un protocollo autorizzato dalla Fda con protocollo SB-318. Ma potrebbe anche causare nuove malattie: il Dna è fragile, e modificarlo è pericoloso. La cura è effettuata mediante l'iniezione di virus che dovrebbero "depositare" nel Dna umano un frammento con la giusta sequenza di istruzioni genetiche; questo frammento andrebbe a sostituire quello malato, eliminando la malattia. Quando lo abbiamo fatto con i virus lo starget ha attivato dei geni che hanno innescato dei tumori. Come facciamo avedere che c'è stato uno starget? La terapia consiste nel rimpiazzare l'enzima mancante, ma è invasiva (si effettua con trasfusioni) e costosa (da 100 a 400mila dollari all'anno).

Un'operazione molto delicata che per la sua riuscita deve correggere esclusivamente l'1% delle cellule del fegato, come ha sottolineato lo stesso Paul Harmatz, dottore presso l'ospedale di Oakland, a capo dell'equipe che sta curando Madeux. Durante il trattamento, Madeux ha raccontato la sua via crucis ai media Usa, spiegando di avere subito continuamente interventi chirurgici a causa della sua malattia e di avere rischiato di morire poco tempo fa per una polmonite.

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