Leucemia: bambino curato per la prima volta con la terapia genica

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Per la prima volta in Italia, un bambino di 4 anni è stato curato dalla leucemia con la terapia genica, quella tecnica per cui il sistema immunitario viene manipolato in modo da riconoscere e attaccare il tumore. Aveva già avuto due ricadute della malattia, la prima dopo il trattamento chemioterapico, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno. E' il primo paziente italiano curato con tale metodo rivoluzionario.

Nel dettaglio, i medici ed i ricercatori hanno prelevato i linfociti T del bambino (le cellule fondamentali della risposta immunitaria) e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio. È successo a Roma, all'ospedale Bambino Gesù, dove il piccolo era in cura per una leucemia linfoblastica acuta, su cui le terapie convenzionali non sortivano effetto.

Ma a un mese dall'infusione effettuata presso la struttura capitolina, il bambino sta bene ed è stato dimesso perché non vi è più traccia di cellule leucemiche nel midollo.

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La terapia genica permette di manipolare i geni e di costruire in laboratorio un gene funzionale che corregga il difetto, che porta alle malattie. Le cellule leucemiche nel midollo sono completamente scomparse: i linfociti del bimbo sono stati quindi manipolati e obbligati ad attaccare le cellule tumorali che nel giro di poche settimane sono state abbattute. Se ne conosceranno i risultati. La strategia è ovviamente in una fase ancora preliminare e di cautela, ma è un'alternativa a vantaggio di quei pazienti che non hanno avuto risultati con i trattamenti convenzionali. Ed il risultato incoraggiante di oggi in campo oncoematologico, con la riprogrammazione delle cellule del paziente orientate contro il bersaglio tumorale, afferma, "ci fa essere fiduciosi di avere a breve risultati analoghi nel campo delle malattie genetiche, come la talassemia, l'atrofia muscolare spinale o la leucodistrofia".

Le terapie cellulari con cellule geneticamente modificate possono portare ad una medicina personalizzata che possa rispondere - secondo gli esperti - a rispondere con le sue tecniche alle caratteristiche biologiche specifiche dei singoli pazienti e di correggere i difetti molecolari alla base di alcune malattie.

"Per questo bambino - spiega Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-ematologia pediatrica, Terapia cellulare e genica del Bambino Gesù - non erano più disponibili altre terapie potenzialmente in grado di determinare una guarigione definitiva". Altri pazienti sono stati ora candidati a questo trattamento sperimentale.

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